PAM482

Designación y autorización de medicamentos especiales en la UE

MEDICAMENTOS EN LA UNIÓN EUROPEA Y EE. UU.

Medicamentos de terapia avanzada aprobados en el periodo 2009-2025

2009

2010

2011

2012

2013 2014

2015 2016 2017 2018

2019

2020

2021 2022

2023 2024

MEDICAMENTOS DE INGENIERÍA TISULAR

Chondrocelect

MACI

Holoclar

Spherox

MEDICAMENTOS DE TERAPIA GÉNICA

Imlygic

Yescarta

Zolgensma

Breyanzi

Glybera

Strimvelis

Kymriah

Libmeldy

Carvykti

Casgevy®

Luxtuma

Tecartus

Upstaza

Durveqtix

Roctavian

Skysona

Zynteglo

Hemgenix

Abecma

MEDICAMENTOS DE TERAPIA CELULAR SOMÁTICA

Provenge

Zalmoxis

Alofisel

Ebvallo

2009

2010

2011

2012

2013 2014

2015 2016 2017 2018

2019

2020 2021

2022

2023 2024 2025

Producto retirado

Autorización no renovada

Nuevos medicamentos huérfanos

concesión de la autorización de co mercialización. Como para cualquier medicamento, estos criterios solo pueden ser evaluados una vez que la solicitud de autorización de comer cialización haya sido presentada.

a más de 5 de cada 10 000 personas. La designación de un medicamento como huérfano no garantiza su uso en la condición designada y no implica necesariamente que el producto satisfaga los criterios de eficacia, seguridad y calidad necesarios para la

Los medicamentos huérfanos son aquéllos que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar enfermedades raras de carácter muy grave o con riesgo para la vida. En la Unión Europea, la calificación de enfermedad rara se aplica a todas aquellas que no afectan

Nuevos medicamentos huérfanos autorizados en los últimos doce meses

Medicamento®

Principio activo

Laboratorio

Autorización Indicación

Imetelstat

Geron Netherlands

07/03/2025

Rytelo

Anemia asociada a síndromes mielodisplásicos

Eplontersén

AstraZeneca

06/03/2025

Wainzua

Amiloidosis hereditaria por transtiretina

Tiratricol

Rare Thyroid Therapeutics International

12/02/2025

Emcitate

Tirotoxicosis asociada al síndrome de Allan-Herndon-Dudley

Serplulimab

Henlius Europe

03/02/2025

Hetronifly

Cáncer de pulmón microcítico

Mirvetuximab soravtansina

AbbVie

14/11/2024

Elahere

Cáncer de ovario epitelial seroso de alto grado, trompas de Falopio o peritoneal primario con positividad para el receptor de folato alfa (FR α) y resistente a platino

Zolbetuximab

Astellas Pharma

19/09/2024

Vyloy

Adenocarcinoma gástrico o de la unión gastroesofágica HER2 negativo

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