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FARMACOECONOMÍA

Farmacoeconomía

Miguel Ángel Casado * y Sofía de Pedro ** * Fundación PORIB. Pharmacoeconomics & Outcomes Research Iberia (PORIB). Email: ma_casado@porib.com. ** Pharmacoeconomics & Outcomes Research Iberia (PORIB).

CUESTIONES, RETOS Y OPORTUNIDADES PARA LAS EVALUACIONES

Parámetros económicos sanitarios

pequeños …). En este sentido, la es casez de evidencia puede conllevar el uso de asunciones, por ejemplo, que los dos brazos del ensayo tengan las mismas utilidades. Evaluaciones económicas sanitarias Las evaluaciones económicas de enfer medades raras, incluyendo tanto análi sis coste-efectividad como de impacto presupuestario, son escasas. En los análisis coste-efectividad se debe, en parte, a la falta de informa ción a nivel de paciente, a los elevados costes de los medicamentos, y a la difi cultad para medir los resultados clíni cos y de calidad de vida, lo cual resulta en la introducción de asunciones. Por otro lado, la escasez de estos análisis también podría deberse a la existencia de un sesgo de publicación. Los análisis de impacto presupuesta rio publicados, además de ser pocos, suelen tener baja calidad y adherencia a las guías disponibles. Una parte de estos estudios no incluye los efectos secundarios, los costes futuros, o el ahorro derivado de la reducción de la mortalidad. Además, estos análisis también incluyen asunciones relacio nadas con el tamaño de la población, intervenciones, comparadores, costes y cuotas de mercado.

ECONÓMICAS DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN

La obtención de parámetros relaciona dos con la historia natural de la enfer medad, la efectividad clínica, los costes y la calidad de vida suponen un reto a la hora de realizar evaluaciones econó micas de medicamentos huérfanos. A menudo, las enfermedades raras conllevan incertidumbre epidemiológi ca, debido a la escasez de estudios que describan su prevalencia e incidencia, falta de información sobre la evolu ción de la enfermedad, y diagnósticos tardíos o erróneos. Todo ello complica la modelización de la enfermedad, especialmente a largo plazo, en evalua ciones económicas. Por otra parte, los datos de eficacia empleados en las evaluaciones econó micas suelen obtenerse de los ensayos clínicos. En el caso de las enfermeda des raras, los ensayos clínicos pueden tener duraciones cortas, tamaños muestrales pequeños, falta de datos o ausencia de brazo control. Además, hay escasez de publicacio nes de estudios de carga y costes de enfermedades raras. La mayoría son retrospectivos y muy pocos incluyen costes directos no sanitarios, cos tes de cuidados informales y costes indirectos. Por otro lado, la dificultad de transferir los resultados de estos estudios entre países limita también la información disponible. Los estudios de calidad de vida tam bién son limitados en la mayoría de las enfermedades raras, tanto para pacientes como para cuidadores. Esto podría deberse al diseño de los estudios (estudios no aleatorizados o sin control, tamaños muestrales

ENFERMEDADES RARAS: UNA REVISIÓN PARAGUAS

Los medicamentos huérfanos, según la International Society for Pharma coeconomics and Outcomes Research (ISPOR), son aquellos indicados para el tratamiento de enfermedades con una prevalencia de 40-50 pacien tes por cada 100 000 personas. La evaluación clínica y económica de estas tecnologías sanitarias supone un gran reto. La obtención de datos de calidad en los ensayos clínicos es difícil, ya que el tamaño muestral es limitado, suelen faltar criterios de valoración estrictos, y el uso de placebo, en algunas enfermedades raras, es habitual, aunque no sería ético. Esto conlleva gran incertidum bre en los análisis coste-efectividad que, junto con el elevado precio de estos tratamientos, hacen que mu chos de ellos no sean recomendados para su reembolso. El objetivo de esta revisión fue iden tificar y describir los desafíos que supone la evaluación económica en enfermedades raras. Para ello, los autores desarrollaron una revisión paraguas en la que se identificaron 282 publicaciones, de las cuales 36 fueron incluidas, tras aplicar los criterios de inclusión/exclusión. Tras la revisión de los artículos se identificaron 3 temas principales: cuestiones relacionadas con los pa rámetros económicos sanitarios, las evaluaciones económicas sanitarias y la estimación del valor/reembolso.

Estimación del valor y reembolso

La mayoría de los países emplean los análisis de coste-efectividad y de impacto presupuestario en la toma de decisiones en el ámbito sanitario, pero el proceso de evaluación puede

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