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Cuestiones, retos y oportunidades para las evaluaciones económicas de medicamentos huérfanos en enfermedades raras: una revisión paraguas

FARMACOECONOMÍA

elevados, en función de la ganancia incremental de años de vida ajustados por calidad; asimismo, el NICE también emplea modificadores de gravedad ( severity modifiers ). En Alemania, para los medicamentos huérfanos se asume un beneficio clínico adicional por de fecto, siempre que las ventas anuales no superen los 50 millones de euros en los primeros 12 meses de comerciali zación. En Suecia, el umbral también se adapta en función de la gravedad de la enfermedad. Por último, en Escocia, se acepta un ratio coste-efectividad superior para medicamentos huérfa nos si cumplen ciertos criterios, como una mejora sustancial de la esperanza o calidad de vida, o si hay ausencia de opciones terapéuticas alternativas de beneficio probado. En conclusión, es esencial encontrar un equilibrio entre la sostenibilidad econó mica del sistema de salud y el acceso a tratamientos innovadores que pueden marcar una gran diferencia en la vida de pacientes con enfermedades raras. Además, este estudio resalta la impor tancia de los resultados comunicados por los pacientes y por sus cuidadores. Conocer la percepción directa de los pacientes y cuidadores sobre su salud, calidad de vida y sintomatología, per mitirá a los profesionales sanitarios y a los responsables de la toma de decisio nes desarrollar políticas que respondan a las necesidades y prioridades reales de los pacientes, mejorando, por tanto, su calidad de vida. Por otra parte, hay que destacar la ineludible necesidad de tratamientos curativos, o en su defecto, de trata mientos paliativos o sintomáticos más efectivos que mejoren la salud de los pa cientes con EA. En consecuencia, resulta imprescindible impulsar la investigación de enfermedades raras que presenten limitadas opciones de tratamiento, como la EA, lo cual podría potencialmente re ducir el alto impacto clínico y económi co de la enfermedad y mejorar la calidad de vida de estos pacientes. Por último, cabe destacar que la apa rición de nuevas terapias dirigidas al tratamiento de las enfermedades raras,

variar de un país a otro. Por ejemplo, los umbrales de disponibilidad a pagar difieren según el contexto. Además, estos procesos suelen estar caracte rizados por tener poca transparencia y consistencia. Recientemente, se ha empezado a explorar el uso de los análisis de decisión multicriterio (en inglés, MultiCriteria Decision Analy sis , MCDA) como herramienta para considerar el valor de un medicamento huérfano, ya que ofrecen la oportuni dad de considerar otros criterios que pueden ser relevantes, como la grave dad de la enfermedad. COMENTARIO En un sistema donde los recursos son limitados, el acceso a tecnologías sa nitarias con elevados costes, como son los tratamientos para enfermedades raras, supone un reto. Una de las he rramientas empleadas para evaluar si los recursos son utilizados de manera eficiente son los análisis coste-efec tividad. Sin embargo, en el caso de las enfermedades raras, este tipo de eva luaciones son difíciles de aplicar. Por un lado, la escasez de datos disponi bles conlleva el uso de asunciones y la introducción de incertidumbre clínica y económica. Por otro, incluso si se dispusiese de un umbral disponibilidad a pagar oficial y asumido por toda la sociedad, el ratio coste-efectividad incremental probablemente superase el umbral de eficiencia, debido al alto coste de estos tratamientos. Una limitación del uso de estas eva luaciones es que no consideran todos los beneficios que los medicamentos huérfanos pueden tener para los pa cientes, el sistema sanitario y la socie dad. Esto se debe, entre otras razones, a que no suelen considerar aspectos como la naturaleza de la patología, su característica de enfermedad mi noritaria y su gravedad. Además, en muchos casos, pueden ser la única op ción de tratamiento disponible. Como consecuencia, algunas organizaciones aplican distintos criterios para estas tecnologías sanitarias. Así, en Inglate rra, el NICE estableció criterios de de cisión más amplios para enfermedades ultra raras, aplicando umbrales más

a pesar de los beneficios clínicos que suponen para el paciente, también representa un reto para el financiador y los sistemas de salud debido a la escasez de recursos. En estas circuns tancias, los nuevos programas de pago por resultados podrían presentarse como una solución que beneficie tanto a los pacientes como a los sistemas sanitarios, promoviendo la eficiencia, sostenibilidad y equidad. Grand TS, Ren S, Hall J, Åström DO, Regnier S, Thokala P. Issues, Challenges and Opportunities for Economic Evaluations of Orphan Drugs in Rare Diseases: An Umbrella Review. Pharmacoeconomics. 2024; 42(6): 619-31. DOI: 10.1007/s40273 024-01370-2. En la actualidad, dadas las restriccio nes presupuestarias de los sistemas de salud nacionales y la creciente demanda de mejores tecnologías sani tarias, es necesario establecer reglas de decisión orientadas a maximizar los resultados en salud. El umbral coste-efectividad es una de las reglas más reconocida y empleada para de terminar hasta qué punto un sistema sanitario está dispuesto a incurrir en costes adicionales para obtener los beneficios sanitarios de una tecnolo gía sanitaria. Los umbrales coste-efectividad pueden definirse desde dos pers pectivas: Por un lado, está el coste de oportunidad de asignar recursos a una tecnología específica y, por otro, la disposición de los individuos a pagar por mejoras en salud. Algunos países utilizan umbrales basados en el Producto Interior Bruto per cápita (PIBpc), pero su uso tiene limitaciones significativas, ya que puede conllevar un aumento insostenible del gasto sa nitario al no considerarse las restric ciones presupuestarias, lo que sugiere que emplear una regla de decisión USO DE UMBRALES DE COSTE-EFECTIVIDAD EN LAS POLÍTICAS PÚBLICAS SANITARIAS: AVANCES Y RETOS

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