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MEDICAMENTOS EN ESPAÑA

Efanesoctocog alfa y etranacogén dezaparvovec en hemofilia

Bibliografía

Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). Ficha técnica Altuvoct® (factor VIII de coagulación humano, efanesoc tocog alfa). 2024. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/ documents/product-information/altuvoct-epar-product-informa tion_en.pdf . Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). Informe de posicionamiento terapéutico de efanesoctocog alfa (Altu voct®) en el tratamiento y profilaxis de las hemorragias en pacientes con hemofilia A. IPT-340/V1/13022025. 2025. Disponible en: https:// www.aemps.gob.es/medicamentosUsoHumano/informesPublicos/ docs/2025/IPT-340-Altuvoct-efanesoctocog-alfa.pdf . Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). Ficha técnica Hemgenix® (etranacogén dezaparvovec). 2023a. Dispo nible en: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-infor mation/hemgenix-epar-product-information_en.pdf . Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). Informe de posicionamiento terapéutico de etranacogén dezaparvovec (Hemgenix®) en Hemofilia B grave y moderadamente grave. IPT-170/ V1/18092023 2023b. Disponible en: https://www.aemps.gob.es/medi camentosUsoHumano/informesPublicos/docs/2023/IPT-170-Hem genix-etranacogen-dezaparvovec-trastornos-coagulacion.pdf European Medicines Agency (EMA). Altuvoct®. European Public Assess ment Report (EPAR). 2023. EMA/459190/2024 Corr.1*. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/ altuvoct-epar-public-assessment-report_en.pdf . European Medicines Agency (EMA). Hemgenix®. European Public Assess ment Report (EPAR). 2022. EMA/46569/2023. Disponible en: https:// www.ema.europa.eu/en/documents/orphan-maintenance-report/ hemgenix-epar-orphan-maintenance-assessment-report_en.pdf .

Fernández Moriano C. Hemofilias. Panorama Actual Med. 2019; 43(422): 292-315. Klamroth R, Kragh N, Arnaud A, Guyot P, Wilson A, Wojciechowski P et al . Efanesoctocog Alfa versus Standard and Extended Half-Life Fac tor VIII Prophylaxis in Adolescent and Adult Patients with Haemophi lia A without Inhibitors. Adv Ther. 2025; 42(1): 427-41. DOI: 10.1007/ s12325-024-03032-3. Malec L, Peyvandi F, Chan AKC, Königs C, Zulfikar B, Yuan H et al . Efa nesoctocog Alfa Prophylaxis for Children with Severe Hemophilia A. N Engl J Med. 2024;391(3): 235-46. DOI: 10.1056/NEJMoa2312611 . Morfini M, Rapisarda CAP. Safety of recombinant coagulation factors in treating hemophilia. Expert Opin Drug Saf. 2019; 18(2): 75-85. DOI: 10.1080/14740338.2019.1574743 . Pipe SW, Leebeek FWG, Recht M, Key NS, Castaman G, Miesbach W et al . Gene Therapy with Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B. N Engl J Med. 2023; 388: 706-18. DOI: 10.1056/NEJMoa2211644. Stonebraker JS, Bolton-Maggs PH, Soucie JM, Walker I, Brooker M. A study of variations in the reported haemophilia A prevalence around the world. Haemophilia. 2010; 16(1): 20-32. DOI: 10.1111/j.1365 2516.2009.02127.x . von Drygalski A, Chowdary P, Kulkarni R, Susen S, Konkle BA, Olden burg J et al . Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Patients with Severe Hemophilia A. N Engl J Med. 2023; 388(4): 310-8. DOI: 10.1056/ NEJMoa2209226 . Von Drygalski A, Giermasz A, Castaman G, Key NS, Lattimore S, Leebeek FWG et al . Etranacogene dezaparvovec (AMT-061 phase 2b): normal/near normal FIX activity and bleed cessation in hemo philia B. Blood Adv. 2019; 3: 3241-3247. DOI: 10.1182/bloodadvan ces.2019000811 . Erratum In: Blood Adv. 2020; 4(15): 3668.

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