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MEDICAMENTOS EN ESPAÑA

Mavacamten en miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática

conveniente (una toma por vía oral diaria) y en la línea de sus competido res, es el primer fármaco que se dirige directamente a las anomalías del sar cómero subyacentes a la enfermedad, inaugurando una nueva vía terapéu tica. A la vista de los resultados que aportan las otras alternativas terapéu ticas, el beneficio clínico, no obstante, parece ser moderado, sin contemplar además parámetros de supervivencia a largo plazo, de especial relevancia en estos pacientes. Del mismo modo, aunque parece bien tolerado en los periodos de uso evaluados, faltan datos que permitan conocer más exhaustivamente la seguridad a largo plazo. Estas limitaciones impiden prever por ahora un cambio sustancial de la terapéutica estándar.

servado también una notable reduc ción en el gradiente de OTSVI de 75 (± 33) a 40 (± 32) mm Hg (p< 0,0001) y una reducción de la clase funcional de la NYHA de una media de 2,3 (± 0,7) a 1,7 (± 0,6) (p< 0,0001). Respecto al posicionamiento del nue vo fármaco, no se dispone de compa raciones directas con betabloquean tes o calcio-antagonistas, ni tampoco frente a disopiramida. Se debe hacer notar, además, que en el estudio EX PLORER-HCM, en que se ha basado la autorización de mavacamten, una am plia mayoría (> 90 %) de los pacientes estaba en tratamiento concomitante con beta-bloqueantes o calcio-anta gonistas no dihidropiridínicos, por lo que, en principio, debería considerar se como una opción de tratamiento en pacientes que continúan sinto máticos a pesar de recibir las dosis máximas toleradas de los anteriores, como también ratifica la guía más reciente de la ESC. Es decir, aún falta evidencia para sustentar de forma sólida su empleo en monoterapia o en primera línea. En resumen, mavacamten se sitúa como una alternativa terapéutica, al nivel de disopiramida (Arbelo et al. , 2023), para los pacientes con miocar diopatía hipertrófica obstructiva, los cuales pueden suponer aproximada mente 66 000 pacientes en España. Con un innovador mecanismo de acción y una pauta de administración

rrollo de insuficiencia cardiaca, por lo que se requiere un seguimiento ecocardiográfico estrecho a lo largo de todo el tratamiento. En la actualidad, en el tratamiento de la MCHo no existen terapias específi cas de la enfermedad o dirigidas a su etiopatogenia aprobadas en la UE. Se gún las clínicas de la European Society of Cardiology (ESC), el tratamiento farmacológico de la MCHo se admi nistra de forma empírica y está des tinado a mejorar la capacidad funcio nal, reducir los síntomas y prevenir la progresión de la enfermedad. La recomendación mayoritaria es la de usar agentes inotrópicos negativos (betabloqueantes), antagonistas del calcio no dihidropiridínicos (verapa milo y diltiazem), sobre todo en caso de refractariedad o contraindicación de los betabloqueantes, y la disopi ramida, que reducen la obstrucción del TSVI. Los escasos datos que existen sobre las esas alternativas muestran, por ejemplo, un menor gradiente de OTS VI en pacientes tratados con meto prolol frente a placebo en reposo (25 vs. 72 mm Hg; p= 0,0007) y una menor proporción de pacientes con peor estado clínico (14 % de los pacientes en clase funcional III o superior de la NYHA, en comparación con el 38 % de los pacientes que recibieron placebo después del periodo de tratamiento). En el caso de disopiramida, se ha ob

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