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FARMACOECONOMÍA

MODELOS DE FINANCIACIÓN DE TERAPIAS AVANZADAS 1,2

medio > 1000 millones de dólares), debido a la complejidad de la investi gación y producción. Los precios de comercialización son altos , con tratamientos como Zol gensma ® (2,1 millones de dólares) o Kymriah ® (~ 400 000 dólares), justifi cados por su potencial efecto curativo.

coste supone un reto para la soste nibilidad de los sistemas sanitarios, lo que ha impulsado la búsqueda de nuevos modelos de financiación. Sin embargo, hay que tener en cuenta sus elevados costes de desarrollo que repercuten en su precio final:

Las terapias avanzadas , como la terapia génica y celular , representan un cambio radical en la medicina al ofrecer tratamientos potencialmente curativos para enfermedades raras y crónicas. Sin embargo, su elevado

Las terapias avanzadas tienen un coste de desarrollo elevado (pro

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DESAFÍOS ACTUALES 2,3,4

• Adopción de modelos de financia ción innovadores y flexibles . • Cooperación entre agencias eva luadoras, gobiernos y laboratorios.

perar millones de euros por paciente, generando tensiones en presupuestos anuales, especialmente en sistemas públicos con financiación limitada. 3. Incertidumbre sobre resultados a largo plazo: dado que muchas terapias se aprueban con datos clínicos a corto plazo, los financiadores dudan en asumir un coste elevado sin evidencia robusta de beneficio sostenido.

1. Acceso desigual entre países y re giones: las terapias avanzadas no están igualmente disponibles en todos los sistemas sanitarios, ya sea por falta de acuerdos de financiación, evaluación tardía o ausencia de marcos normati vos específicos para su valoración. 2. Impacto presupuestario elevado: aunque algunas terapias se adminis tran una sola vez, su coste puede su

• Fomento de registros de resulta dos en vida real (RWE) .

• Marco ético y transparente para la toma de decisiones.

Antes estos desafíos se plantean las siguientes propuestas de avance:

1 European Medicines Agency (EMA). Advanced Therapy Medicinal Products: Overview. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/ advanced-therapy-medicinal-products-overview (acceso el 5 de mayo de 2025). 2 Rejon-Parrilla JC, Espin J, Garner S, Kniazkov S, Epstein D. Pricing and reimbursement mechanisms for advanced therapy medicinal products in 20 countries. Front Pharmacol. 2023; 14: 1199500. DOI: 10.3389/fphar.2023.1199500 .

3 Lee S, Lee JH. Cell and gene therapy regulatory, pricing, and reimbursement framework: With a focus on South Korea and the EU. Front Public Health. 2023; 11: 1109873. DOI: 10.3389/fpubh.2023.1109873. 4 Cornetta K, Bonamino M, Mahlangu J, Mingozzi F, Rangarajan S, Rao J. Gene therapy access: Global challenges, opportunities, and views from Brazil, South Africa, and India. Mol Ther. 2022; 30(6): 2122-9. DOI: 10.1016/j.ymthe.2022.04.002 .

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