PAM484

MEDICAMENTOS EN LA UNIÓN EUROPEA Y EE. UU.

Designación y autorización de medicamentos especiales en la UE

Medicamentos de terapia avanzada aprobados en el periodo 2009-2025

2009

2010

2011 2012

2013

2014

2015 2016 2017

2018

2019

2020

2021 2022

2023 2024

MEDICAMENTOS DE INGENIERÍA TISULAR

Chondrocelect

MACI

Holoclar

Spherox

MEDICAMENTOS DE TERAPIA GÉNICA

Imlygic

Yescarta

Zolgensma

Breyanzi

Glybera

Strimvelis

Kymriah

Libmeldy

Carvykti

Casgevy

Luxtuma

Tecartus

Upstaza

Beqvez

Roctavian

Vyjuvek

Skysona

Zynteglo

Hemgenix

Aucatzyl

Abecma

MEDICAMENTOS DE TERAPIA CELULAR SOMÁTICA

Provenge

Zalmoxis

Alofisel

Ebvallo

2009

2010

2011 2012

2013

2014

2015 2016 2017

2018

2019

2020 2021 2022

2023 2024 2025

Producto retirado

Autorización no renovada

Nuevos medicamentos huérfanos

concesión de la autorización de co mercialización. Como para cualquier medicamento, estos criterios solo pueden ser evaluados una vez que la solicitud de autorización de comer cialización haya sido presentada.

a más de 5 de cada 10 000 personas. La designación de un medicamento como huérfano no garantiza su uso en la condición designada y no implica necesariamente que el producto satisfaga los criterios de eficacia, seguridad y calidad necesarios para la

Los medicamentos huérfanos son aquéllos que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar enfermedades raras de carácter muy grave o con riesgo para la vida. En la Unión Europea, la calificación de enfermedad rara se aplica a todas aquellas que no afectan

Nuevos medicamentos huérfanos autorizados en los últimos doce meses

Medicamento®

Principio activo

Laboratorio

Autorización Indicación

Vyjuvek

Beremagén geperpavec

Krystal Biotech Netherlands

23/04/2025

Epidermólisis bullosa distrófica

Rytelo

Imetelstat

Geron Netherlands

07/03/2025

Anemia asociada a síndromes mielodisplásicos

Emcitate

Tiratricol

Rare Thyroid Therapeutics International

12/02/2025

Tirotoxicosis asociada al síndrome de Allan-Herndon-Dudley

Hetronifly

Serplulimab

Henlius Europe

03/02/2025

Cáncer de pulmón microcítico

Elahere

Mirvetuximab soravtansina AbbVie

14/11/2024

Cáncer de ovario epitelial seroso de alto grado, trompas de Falopio o peritoneal primario con positividad para el receptor de folato alfa (FR α ) y resistente a platino

Vyloy

Zolbetuximab

Astellas Pharma

19/09/2024

Adenocarcinoma gástrico o de la unión gastroesofágica HER2 negativo

702