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MEDICAMENTOS EN ESPAÑA

Macimorelina en diagnóstico del déficit de hormona del crecimiento

▼GHRYVELIN® (Atnahs Pharma)

Pablo Caballero Portero Farmacéutico. Área de Divulgación Científica – Dirección de Servicios Farmacéuticos. Consejo General de Colegios Farmacéuticos. Email: pcaballe@redfarma.org.

https://doi.org/10.63105/49.484.5

Caballero Portero P. Macimorelina (Ghryvelin ® ) en diagnóstico del déficit de hormona del crecimiento. Panorama Actual Med. 2025; 49(484): 653-659. DOI. 10.63105/49.484.5

Resumen

Macimorelina parece contar con un perfil de seguridad fa vorable respecto a la PTI, con una incidencia muy inferior de eventos adversos (25 % vs. 96 %). Los más frecuente mente reportados con macimorelina fueron por lo general de intensidad leve o moderada y transitorios, tales como disgeusia (5 % vs. 3 % con insulina), fatiga (4 % vs. 27 %), mareo (4 % vs. 27 %) y dolor de cabeza (4 % vs. 10 %). La principal señal de preocupación con el nuevo fármaco la constituyen las anomalías en el electrocardiograma que, aunque poco frecuentes (se notificaron en el 2,8 % de los participantes), fueron graves (con anomalías en ondas T y prolongación del QT) en un paciente. En definitiva, macimorelina cuenta con un interesante me canismo de acción como mimético no peptídico de la ghre lina, lo que permite su administración por vía oral. Frente al estándar en el diagnóstico de la deficiencia de GH, la PTI, parece contar con una eficacia comparable, pero con una vía de administración de mayor conveniencia –solu ción oral frente a inyección intravenosa– y, sobre todo, con un perfil de seguridad claramente favorable, teniendo en cuenta los riesgos y el seguimiento clínico que requiere la hipoglucemia inducida por insulina. En cualquier caso, se dispone de otros test considerados también de eficacia comparable a la PTI que cuentan con un adecuado perfil de seguridad, como el test de glucagón, por lo que maci morelina parece suponer una nueva opción que comple mentará a las pruebas de diagnóstico ya existentes, sin a priori modificar drásticamente la práctica clínica.

Macimorelina es un nuevo agente mimético de la ghrelina de administración oral desarrollado para el diagnóstico de la deficiencia de hormona de crecimiento en adultos. Actúa como agonista del receptor secretagogo de la hormona de crecimiento (GHS-R1a), también denomina do receptor de ghrelina, una hormona que promueve la liberación de hormona del crecimiento (GH). Con base en este mecanismo, el medicamento ha sido autorizado con indicación para su uso a nivel hospitalario en el diagnósti co del déficit de hormona del crecimiento en adultos. La eficacia clínica en una dosis por vía oral de 0,5 mg/kg se evaluó en un estudio pivotal de fase 3, multinacional y multicéntrico, aleatorizado, abierto, de dosis única y diseño cruzado, en pacientes adultos con sospecha de de ficiencia de GH y voluntarios sanos, en comparación con la prueba diagnóstica considerada estándar (gold standard), la prueba de tolerancia a la insulina (PTI). Las variables coprimarias de eficacia fueron el porcentaje de acuerdo positivo (PAP) y el porcentaje de acuerdo negativo (PAN). En el estudio pivotal se halló un PAP del 74,3 %, situán dose el límite inferior del IC 95 % en el 62,8 %, por debajo del umbral preespecificado (70 %) de aceptabilidad. Esto se debió a que algunos participantes clasificados como positivos por la PTI no se consideraron como tal con la prueba con macimorelina, por lo que el nuevo fármaco parece ofrecer un diagnóstico más conservador que podría reducir el riesgo de falsos positivos y de tratamiento innecesario en personas sanas. En el caso del PAN, que alcanzó el 93,9 %, el límite inferior del IC 95 % se situó en el 85,2 %, superando el umbral preespecificado del 75 %.

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