PAM482

Mavacamten en miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática

MEDICAMENTOS EN ESPAÑA

Tabla 1. Principales resultados del estudio EXPLORER-HCM. Adaptada de (Olivotto et al. , 2023).

MAVACAMTEN (n= 123)

PLACEBO (n= 128)

PACIENTES QUE ALCANZARON LA VARIABLE PRINCIPAL A LA SEMANA 30, n (%)

45 (37 %)

22 (17 %)

19,4 (8,67 a 30,13)

Diferencia absoluta, p.p. (IC 95 % )

0,0005

p-valor

Cambio en gradiente TSVI postejercicio a la semana 30 vs. basal, en mm Hg

86 (34)

Media basal (DE)

84 (36)

-47 (40)

Media del cambio (DE)

-10 (30)

-35 (-43 a -28)

Diferencia absoluta* (IC 95 % )

< 0,0001

p-valor

Cambio en pVO 2 a la semana 30 vs. basal, en ml/kg/min Media basal (DE)

18,9 (4,9)

19,9 (4,9)

1,4 (3)

Media del cambio (DE)

-0,05 (3)

1,4 (0,6 a 2)

Diferencia absoluta* (IC 95 % )

< 0,0006

p-valor

Pacientes con mejora de la clase funcional NYHA ≥ 1 a la semana 30

80 (65 %)

n (%)

40 (31 %)

34 (22 a 45)

Diferencia absoluta, p.p. (IC 95 % )

< 0,0001

p-valor

Cambio en el KCCQ-23 CSS † a la semana 30 vs. basal Media basal (DE)

71 (16)

71 (19)

14 (14)

Media del cambio (DE)

4 (14)

9 (5 a 13)

Diferencia absoluta* (IC 95 % )

< 0,0001

p-valor

Cambio en el HCMSQ SoB domain score ‡ a la semana 30 vs. basal

4,9 (2,5)

Media basal (DE)

4,5 (3,2)

-2,8 (2,7)

Media del cambio (DE)

-0,9 (2,4)

-1,8 (-2,4 a -1,2)

Diferencia absoluta* (IC 95 % )

< 0,0001

p-valor

*Diferencia media de mínimos cuadrados † KCCQ-23 CSS: Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-23 Clinical Summary Score. El KCCQ-23 CSS deriva del “ Total Symptoms Score ” (TSS) y el “ Physical Limitations ” (PL) score del KCCQ-23. El CSS va desde el 0 al 100, de peor a mejor estado de salud. ‡HCMSQ SoB: Hypertrophic Cardiomyopathy Symptom Questionnaire Shortness of Breath. El HCMSQ SoB domain score mide la frecuencia y severidad de la disnea, y va desde el 0 al 18, de menor a mayor grado de disnea. IC: intervalo de confianza; DE: desviación estándar; NYHA: New York Heart Association ; p.p.: puntos porcentuales; pVO 2 : consumo pico de oxígeno; TSVI: tracto de salida del ventrículo izquierdo.

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