PAM482

MEDICAMENTOS EN ESPAÑA

Mavacamten en miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática

menos 18 y 24 meses de tratamiento con mavacamten, respectivamente. La duración media de la exposición fue, pues, de 19 meses y la exposición total de los pacientes con MCHo tratados durante más de un año fue de 325 pacientes-año.

La evaluación de la seguridad del nuevo fármaco se realizó sobre los resultados de los dos estudios pivo tales suplementados con los datos de seguridad de dos estudios de fase 2. El número total de pacientes ex puestos durante más de 1 año fue de 245 sujetos (207 de ellos con MCHo y 38 con MCH no obstructiva) y el 59 % y el 25 % de ellos completaron al

NYHA, y el resto (7 %), en clase fun cional II con antecedentes de síncope de esfuerzo. Los resultados revelan que mavacamten fue notablemente superior al placebo en el cumplimiento del criterio principal de valoración compuesto en la semana 16, así como en el análisis jerarquizado de las variables secundarias ( Tabla 2 ).

Los eventos adversos más frecuentes (≥ 8 % en el grupo de mavacamten

Tabla 2. Principales resultados de eficacia de mavacamten a la semana 16 en el estudio VALOR-HCM. Adaptada de (Desai et al. , 2022).

MAVACAMTEN n= 56

PLACEBO n= 56

PACIENTES QUE ALCANZARON LA VARIABLE PRINCIPAL A LA SEMANA 16, N (%)

10 (17,9 %)

43 (76,8 %)

58,9 (44,0 a 73,9)

Diferencia absoluta, p.p. (IC 95 % )

< 0,0001

Valor p

2 (3,6 %)

Decisión del paciente de someterse a TRS

2 (3,6 %)

8 (14,3 %)

Elegibles para TRS de acuerdo con las guías

39 (69,6 %)

0 (0,0)

Estatus TRS no evaluable (imputado como que cumple la variable principal)

2 (3,6 %)

Cambio a la semana 16 (vs. basal) en el gradiente pico de TSVI post-ejercicio, en mm Hg

82,5 (34,7)

Media basal (DE)

85,21 (37)

-39,1 (36,5)

Media del cambio (DE)

-1,8 (28,8)

-37,2 (-48,1 a -26,2)

Diferencia absoluta* (IC 95 % )

< 0,0001

Valor p

Pacientes con mejoría a la semana 16 (vs. basal) en 1 clase funcional de la NYHA

35 (62,5 %)

N (%)

12 (21,4 %)

41,1 (24,5 a 57,7)

Diferencia absoluta, p.p. (IC 95 % )

< 0,0001

Valor p

Cambio a la semana 16 (vs. basal) en la puntuación del cuestionario KCCQ-23 CSS †

69,5 (16,3)

Media basal (DE)

65,6 (19,9)

10,4 (16,1)

Media del cambio (DE)

1,8 (12,0)

9,5 (4,9 a 14,0)

Diferencia absoluta* (IC 95 % )

< 0,0001

Valor p

Cambio a la semana 16 (vs. basal) en niveles de NT-proBNP

0,35

Ratio de medias vs. basal, ng/l

1,13

0,33 (0,27 a 0,42)

Ratio de medias entre mavacamten/placebo (IC 95 % )

< 0,0001

Valor p

DE: desviación estándar; IC: intervalo de confianza; NT-proBNP: péptido natriurético de tipo B N-terminal pro; NYHA: New York Heart Association ; p.p.: puntos porcentuales;TRS: terapia de reducción septal; TSVI: tracto de salida del ventrículo izquierdo. *Diferencia media de mínimos cuadrados. †KCCQ-23 CSS: Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-23 Clinical Summary Score . La puntuación va de 0 a 100, y una mayor puntuación representa un mejor estado de salud.

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