PAM483

REVISIÓN

ARN de interferencia pequeños y otros medicamentos constituidos por ácidos nucleicos

virus de la hepatitis delta en la Unión Europea el 13 de diciembre de 2024 (EMA, 2024b). La hepatitis delta es una enfermedad rara, caracterizada por diferentes grados de hepatitis aguda como resultado de la infección por el virus de la hepatitis delta (VHD). Oca sionalmente, puede presentar un curso benigno, pero se manifiesta con mayor frecuencia como enfermedad hepá tica grave, incluyendo insuficiencia hepática fulminante, descompensación hepática y progresión rápida a cirro sis. Todos los afectados presentan una infección concomitante por el virus de la hepatitis B y también se ha descrito un aumento del riesgo de desarrollar carcinoma hepatocelular.

complemento y su efecto perjudicial sobre la función renal.

Europea de Medicamentos (EMA), y que han sido citados en la Tabla 2 .

Divesiran fue designado como medi camento huérfano para el tratamien to de la policitemia vera en la Unión Europea el 13 de diciembre de 2024 (EMA, 2024a). Es el primer ARNip de su clase que aumenta la hepcidina. Los resultados preliminares de la fase 1 su gieren que divesiran es seguro y bien tolerado. Cabe destacar que divesiran redujo claramente la necesidad de flebotomías con una pauta posológica conveniente (cada 6 semanas). Por último, elebsiran fue designado como medicamento huérfano para el tratamiento de la infección por el

Cemdisiran fue designado como medicamento huérfano para el tra tamiento de la nefropatía primaria por IgA en la Unión Europea el 20 de agosto de 2021 (EMA, 2021). Reduce la producción de la proteína C5 al bloquear el ARN mensajero (ARNm), que transmite el mensaje que instruye a las células hepáticas a producir C5. La C5 es una proteína del sistema del complemento, un componente del sistema inmunitario que se cree que desempeña un papel en la inflama ción renal en la nefropatía por IgA. Al bloquear la C5, el cemdisiran podría reducir la actividad del sistema del

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